Az Alzheimer-kór az agy lassú, tragikus elváltozása - olyan betegség, amely súlyosan káros hatással van a páciens önazonosságára, és alapvetően megváltoztatja azt. Az állapot krónikus, és ezen a ponton gyógyíthatatlan.
Kutatók most azt állítják, hogy miután a vizsgált egereket megszabadították egy specifikus enzimtől, az Alzheimer-kór visszafordulásának jelei mutatkoztak - az amyloid plakkok elolvadtak, a felismerés javult, és a szinaptikus funkciójuk részben helyreállt.
"Tudomásunk szerint ez az első megfigyelés, amikor az amyloid lerakódás ilyen drámai módon visszafordult az Alzheimer-kóros egérmodellek bármely vizsgálata során," - állítja Richard Riqiang Yan, a Cleveland Lerner Klinika Kutatóintézet munkatársa. (1)
A szóban forgó enzimet béta-szekretáznak (BACE1) nevezik. A szerepe azonban nem olyan egyszerű, mint amilyennek látszik. A kutatás kritikus alkotóeleme, melyet a The Journal of Experimental Medicine című kiadványban közöltek, nem pontosan a BACE1 fontosságában, hanem a használat időzítésében rejlik. (2)
Az Alzheimer-kór korai jele a béta-amyloid peptid abnormális felhalmozódása, amely a betegek agyában a hírhedt amyloid plakkokat hozza létre, és megzavarja a szinaptikus funkciókat.
Mivel a BACE1 elősegíti a nemkívánatos béta-amyloid peptid termelődését, sok vállalat az enzim visszaszorításának lehetőségét vizsgálja. Ez azonban bonyolult, hiszen a BACE1 számos más területen fejti ki hatását a nemkívánatos plakkok felhalmozódásában betöltött szerepén kívül.
Korábbi tanulmányok kimutatták, hogy azok az egerek, amelyek esetében hiányzik a BACE1, korai idegrendszer fejlődési problémáktól szenvednek. Ez arra utal, hogy a BACE1 a korai fejlődés során szükséges az egészséges kognitív funkciók kialakulásához.
Mivel ez a helyzet, a csapat úgy döntött, fokozatosan csökkentik az enzimet a felnőttkorban, ami kevésbé káros, mint a fejlődés korai szakaszában. Ennek tesztelése érdekében a csapat genetikailag úgy tervezte meg az egereket, hogy elveszítsék az enzimet, ahogy idősebbek lesznek. Az egereket ezután különböző egércsoporttokkal együtt tenyésztették, amelyeket úgy terveztek, hogy 75 napos korukban amyloid plakkokat fejlesszenek ki.
A csapat úgy találta, hogy azoknál az egereknél, amelyek fokozatosan elveszítik a BACE1-et, az amyloid plakkjaik elolvadnak. A 10 hónapos referenciaértéknél nem maradt amyloid plakk az egerek agyában.
A tanulmány azonban nem tesz említést ilyen sikerről emberek esetében. Tény, hogy a tudósok az egereket korábban kigyógyították az Alzheimer-kórból anélkül, hogy az eredményeket emberek körében reprodukálták volna. Ehelyett a remény abban rejlik, hogy a kutatók olyan gyógyszereket tudnak kifejleszteni, amelyek hasonló folyamatot imitálhatnak az emberekben.
Jó hír Yan csapata számára, hogy a BACE1 gátló gyógyszerek jelenleg fejlesztés alatt állnak, és körülbelül öt ilyen gyógyszert teszteltek klinikai vizsgálatokban. Eddig az eredmények vegyesek.
Yan azt reméli, hogy csapatának kutatása további vizsgálatokhoz fog vezetni. Szerinte a BACE1-el történő kísérletek túl későn kerülnek alkalmazásra a páciensek esetében, hogy az jelentős változást hozna az Alzheimer-betegek életében.
(1) - https://www.eurekalert.org/pub_releases/2018-02/rup-rsr020718.php
(2) - http://jem.rupress.org/content/early/2018/02/13/jem.20171831
(3) - http://www.iflscience.com/brain/scientists-reverse-alzheimers-disease-in-mice/