Elizabeth Parris, a Bioviva USA vezérigazgatója lett az első emberi lény, akinek biológiai szempontból sikeresen megváltoztatták a fehérvérsejtjeinek életkorát, a saját cége által kifejlesztett kísérleti terápiának köszönhetően. A Bioviva szakértői kutatásokat használtak fel az időskori betegségek (Parkinson-kór, Alzheimer-kór, rák, szívbetegség) kezelésére, és most először sikerült 20 évvel visszafordítaniuk a "telomer rövidülést" emberben.
A telomerek olyan rövid DNS szegmensek, amelyek minden kromoszóma végét megtalálhatók, és védelmet nyújtanak a kopás és a szakadás ellen, ami természetesen előfordul, ahogy az emberi test öregszik. Ahogy idősödünk, ezek a telomerek egyre rövidebbek lesznek, miközben a sejtjeink egyre többször osztódnak. Végül túlságosan rövidekké válnak ahhoz, hogy megvédjék a kromoszómát, melynek következtében a sejtjeink működésképtelenné válnak és kialakulnak a korral járó betegségek.
2015 szeptemberében a 44 éves Elizabeth önként jelentkezett saját vállalatának kísérleti génterápiájára; az egyiket az őssejtek kimerülése ellen fejlesztették ki, amely akkor történik meg, amikor egyre idősebbekké válunk és különböző korral járó betegségek alakulnak ki, a másik pedig az izomtömeg veszteség elleni védelmet szolgálja. (1)
Parrish esetében a Houstonban, Texasban végzett speciális klinikai tesztek azt mutatták, hogy a telomerjei az életkorának megfelelően lerövidültek, ami a korral összefüggő megbetegedésekkel szemben sebezhetővé teszi őt.
http
Ezt a génterápiát már korábban tesztelték, de Parrish előtt csak tenyésztett sejtek és egerek telomerjeinek meghosszabbítására használták, vagyis soha nem volt kipróbálva embereken. Egereken Maria Blasco és csapata végzett sikeres kísérleteket a madridi spanyol Nemzeti Rákkutató Központban (CNIO), akik a telomeráz gén eredményeket 2012-ben jelentették be.
"Kimutattuk, hogy az AAV9-Tert génterápia elegendő volt az életkorral összefüggő kóros megbetegedések késleltetéséhez és mind az átlagos, mind a maximális élettartam növeléséhez egerek esetében. Sok betegség kialakulása késett, beleértve a rákot is." (2)
Miután a génterápia befejeződött Parrish esetében, a cég honlapján közölték a kísérlet meglepő eredményeit:
"2016 márciusában ugyanazokat a teszteket végezte el újra a SpectraCell, és kiderült, hogy a telomerjei körülbelül 20 évnyit fiatalodtak. Ez azt jelenti, hogy Parrish fehérvérsejtjei (leukociták) biológiailag fiatalabbak lettek. Ezeket a megállapításokat függetlenül ellenőrizte a brüsszeli székhelyű nonprofit HEALES (Healthy Life Extension Company) és a Biogerontológiai Kutatási Alapítvány, amely az Egyesült Királyságban működő jótékonysági szervezet, amely az öregedéssel összefüggő betegségek elleni küzdelem terén dolgozik."
Miután megtudták, hogy a kísérlet sikeres volt, Parrish megjegyezte, hogy "ha ezek az eredmények elég pontosak, akkor történelmet írtunk". A vállalat továbbra is figyelemmel fogja kísérni Parrish vérét az elkövetkező hónapokban és években, és új génterápiákat fognak tesztelni az életkorral kapcsolatos károk helyreállítása.
A kutatóknak még meg kell határozniuk, hogy a fehérvérsejtek esetében mutatkozó siker kiterjeszthető-e más szervekre és szövetekre, valamint megismételhető-e más pácienseknél is. Jelenleg ez az első és egyetlen és sikeres példája az ilyen terápiának egy ember esetében, amely bizonyította ennek a technikának a biztonságát. Hosszú távú tudományos ellenőrzésre van még szükség ahhoz, hogy biztosan kijelenthető legyen, hogy ez biztonságos és életképes eljárás, de ami eddig történt, szinte hihetetlen.
Ez egy nagyon ígéretes felfedezés, amely már felkeltette a különböző befektetési és tudományos közösségek érdeklődését. Az egyik példa a Deep Knowledge Life Sciences (DKLS), egy brit befektetési alap, amely a BioViva-t már felvette a portfoliójába. (3)
Parish szerint "a legkedvezőbb eset az lenne, ha 20 évnyi egészséget adhatnánk a fehérvérsejteknek, és az immunrendszer hatékonyabbá válna, és több betegség megelőzhető vagy késleltethető volna. De várnunk kell, hogy ezt megtudjuk. A bizonyíték ott lesz az adatokban," - mondta.
(1) - https://bioviva-science.com/blog/2017/3/2/first-gene-therapy-successful
(2) - https://www.the-scientist.com/?articles.view/articleNo/45947/title/
(3) - https://bioviva-science.com/blog/2017/3/2/deep-knowledge-life-sciences